Leukémie se do lékařské terminologie dostala v roce 1847, kdy ji dva vědci nezávisle na sobě pojmenovali. K jejímu objevení sice došlo o něco málo dříve, ale až v tomto roce dostala své jméno od Rudolfa Virchowa. Druhým vědcem byl John Hughes Bennet, jenž jí v roce 1851 pojmenoval leukocytemie. Výraz leukémie pochází ze dvou řeckých slůvek, a to leukos (bílý) a aima (krev), odtud také některé starší výrazy jako bílá nemoc či bělokrevnost. Zdokonalení mikroskopu napomohlo možnosti blíže studovat samotnou krev a dojít závěru, že bílé krvinky tvoří několik typů. Konkrétně mluvíme o monocytech, granulocytech a lymfocytech. Každá z těchto složek má svoji nezaměnitelnou úlohu v obraně organismu. Granulocyty převážně potírají bakteriální nákazy, lymfocyty zase virové. Cílem monocytů je ničit a odstraňovat poškozené či mrtvé buňky a choroboplodné zárodky. Společně s objevením významu kostní dřeně na tvorbu krve to byl důležitý milník ve výzkumu leukémie. Avšak první pokusy o její léčbu se datují do padesátých let minulého století. První experimentální transplantace kostní dřeně byla provedena o dalších deset let později, kdy se však jednalo o jednovaječná dvojčata.
Krvetvorba probíhá v kostní dřeni, kde z tzv. kmenových buněk vznikají všechny druhy krvinek, tedy bílé, červené a destičky. Nové krvinky vznikají dělením a posléze dozrávají, než jsou vypuštěny do krevního řečiště. Celý tento proces je řízen, čímž se dociluje vhodného poměru jednotlivých krvinek. Proto v sobě každá z nich má implementován program buněčné smrti. Bílé krvinky a destičky zanikají po několika dnech, červené krvinky plní svoji funkci kolem 120 dnů, než jsou nahrazeny novými. Leukémie způsobuje nádorové onemocnění této tkáně, což vede k produkci abnormálních buněk, jenž mají více či méně poškozený program. Na nekontrolovatelném množení má svůj podíl skutečnost, že tyto poškozené krvinky mají zablokovaný program buněčné smrti. Žijí tedy déle, než zdravé a mohou se nadále dělit. Buňky leukémie jsou zpravidla nevyzrálé, a i když je v krvi zvýšené množství bílých krvinek, tak neplní svoji funkci. Dochází k poruše normální krvetvorby a kostní dřeň, krevní řečiště i některé orgány jsou zaplavovány leukemickými buňkami.
Sice již známe jisté faktory, jenž mají na vznik leukémie vliv, avšak samotný princip jejího propuknutí je pro nás prozatím ve většině případů neznámý. Neexistuje přesně daný důvod, proč k propuknutí nemoci dochází. Z největší pravděpodobností se jedná o celou řadu faktorů, jenž při společném působení poruchu krvetvorby způsobí. Mezi známé patří genetická predispozice, kdy lidé, u nichž mají chromozomy odlišnou stavbu, onemocní častěji (např. Downův syndrom). Jelikož dochází k zvyšování počtu nových pacientů s leukémií, hraje svoji úlohu i životní prostředí. Pod tímto slůvkem si lze představit běžné zlozvyky jako je kouření, ale také vliv některých chemických látek. Zejména u benzenu je prokázáno, že způsobuje poškození kostní dřeně. Vliv na vznik leukémie má i ionizační záření a virová onemocnění. Výzkum však stále nepokročil dostatečně daleko, aby určil všechny možné příčiny, neboť leukémie se projevuje i u jedinců, u nichž není prokazatelný ani jeden ze známých faktorů.
Jak bylo již řečeno, bílé krvinky jsou tvořeny monocyty, granulocyty a lymfocyty. Podle toho, kterou z těchto složek maligní leukémie postihne, ji rozdělujeme na lymfatickou a myeloidní. Krom tohoto měřítka ještě určujeme agresivitu na akutní a chronickou. U akutní má leukémie rychlí průběh a bez včasné léčby končí během několika měsíců smrtí. Chronická forma nemusí mít několik let vůbec žádné příznaky. I když existuje několik druhů leukémie, zpravidla se uvádí čtyři základní - akutní myeloblastická leukémie (AML), chronická myeloidní leukémie (CML), akutní lymfoblastická leukémie (ALL) a chronická lymfatická leukémie (CLL).
Léčba leukémie urazila za poslední roky pořádný kus cesty a zvláště u dětí se podařilo míru plného uzdravení dostat až na hranici 80%. U dospělých nejsou výsledky tak uspokojivé, podaří se plně uzdravit kolem 40% pacientů. Za plně uzdravené lze považovat pacienty, u nichž se za posledních pět let po ukončení léčby znovu neobjevili žádné příznaky. Základní léčbou chemoterapie, jejímž cílem je navodit remisi. Remise je stav, kdy nemocný nemá žádné příznaky, ale lze předpokládat, že je leukémie stále v jeho těle přítomna. Výtečných úspěchů je u dětí dosahováno z důvodu, že věk hraje u této nemoci výraznou roli. To je způsobeno tím, že u starší lidí je samotná leukémie doprovázena dalšími nemocemi, jenž limitují možnou intenzitu léčby. Míra remise je přibližně u všech věkových kategorií stejná, avšak se stoupajícím věkem roste riziko relapsu, čili návratu nemoci. Při relapsu se muže dostavit odolnost leukemických buněk na cytostatika a přichází povětšinou nutnost transplantace kostní dřeně.