Za posledních několik let udělala věda ve výzkumu akutní formy leukémie ohromné pokroky. Již máme díky znalostem biologie buněk na molekulární úrovni jasnou představu, jak funguje jejich patogeneze, což nám dává mnohem lepší možnosti při stanovování adekvátní léčby. Při jejím sestavování hraje podstatnou roli několik zásadních faktorů. Tím nejpodstatnějším je věk, neboť čím mladší pacient je, tím má jeho léčba lepší prognózu. Např. u dětí dochází k plnému uzdravení u 80%, zatímco u dospělých je toto číslo poloviční. Toto jsou čísla pacientů , jenž nemají po léčbě již předpoklad k znovu propuknutí leukémie. Celkem se daří dosáhnout remise u 70 až 80% pacientů. Na úspěšnosti léčby mají krom věku ještě vliv předchozí prodělané choroby, chromozomální odchylky a množství leukocytů v době zahájení léčby.
Jak již bylo zmíněno základ léčby akutních forem leukémie je chemoterapie. Při ní dochází k podávání léků nazvaných cytostatika. Jejich cílem je zničit rychle se množící buňky, což však krom nádorových buněk zasáhne i ty zdravé. Avšak zdravá buňka se sama dokáže regenerovat, na rozdíl od nádorových, které mají tento opravný mechanismus více či méně poškozený. To jí rapidně snižuje šance na opětovnou regeneraci a převážně vede k jejímu záhynu. Cytostatikum je tvořenou kombinací několika léku, zpravidla 4 až 5 a jsou podávaný v předem stanovených odstupech. Tím je dosaženo maximálního možného zničení nemocných buněk a minimálního zásahu těch zdravých. Po této intenzivní chemoterapii často následuje tzv. udržovací léčba, jenž trvá 2 až 3 roky.
Chemoterapie je zpravidla doprovázena celou škálou nežádoucích účinků. K nejnepříjemnějším patří nevolnost a zvracení, jejich míra je hodně závislá na druhu cytostatika. Běžně dochází k dočasné ztrátě vlasů, vyrážkám, zánětu v ústní dutině a průjmům. Za nebezpečnou lze považovat alergickou reakci, při níž je nezbytně nutné přerušit podávání cytostatik a připravit novou kombinaci léků. Chemoterapie sebou nese i utlumení krvetvorby, což má za následek snížení obranyschopnosti organismu. Proto je potřeba podstupovat i celou řadu dalších podpůrných léčeb. Některé skupiny cytostatik sebou nesou vážnější vedlejší účinky, jenž se mohou projevit zánětem močového měchýře, při němž dochází ke krvácení, mohou mít toxický vliv na játra a srdce. Na cytostatika jsou poměrně citlivé i pohlavní buňky, což může po ukončení léčby vést až ke sterilitě. Proto bývá mladým lidem, nabízena možnost jejich odběru a následného zmrazení.
Radioterapie je sice jednou z nejúčinnějších metod léčby onkologických onemocnění, avšak při léčbě leukémie hraje spíše podpůrnou roli. Jejím cílem je ničení nádorových buněk při působení minimálních škod na okolní tkáň. Zvláště u akutní lymfoblastické leukémie hrozí k jejímu rozšíření do centrálního nervového systému, tedy mozku a míchy. V takovémto případě je povětšinou využívána společně s cytostatiky, jenž jsou do centrálního nervového systému podávány pomocí lumbální punkce. Rozhodnutí nasadit tento druh léčby také často přichází v době, kdy je rozhodnuto o transplantaci kostní dřeně.
K transplantaci kostní dřeně lékaři přistupují jen u některých pacientů s vážnější formou leukémie. Pro její remisi je nutné nasadit vysoké dávky cytostatik, čímž se snaží zahubit všechny nádorové buňky, avšak s nimi odumírá i kostní dřeň. A jelikož hraje důležitou roli při krvetvorbě, je k životu velmi důležitá. Dle okolností je zvolena transplantace autologní či alogenní. U některých typů leukémie je možné využít autologní transplantace, kdy je po předešlé intenzivní chemoterapii využito pacientových vlastních kmenových buněk. V ostatních případech je podmínkou pro transplantaci nalezení vhodného dárce. Nejlepším možným dárcem je rodinný příslušník, u něhož je mnohonásobně vyšší pravděpodobnost úspěšnosti, než od dárce cizího. Pojem transplantace je v tomto případě poměrně zavádějící, neboť krvetvorné buňky jsou pacientovi podány formou transfuze. Ty se posléze samy krevním řečištěm dopraví do vnitřku kostí, kde začnou opětovně růst. V ideálním případě dojde časem i k tvorbě zdravých krvinek.
Zásadním problémem transplantace kostní dřeně je problém najít vhodného dárce. Vzhledem k tomu, že jsou tisíce možných kombinací tkáňových znaků, není jejich shoda zaručena ani mezi sourozenci. Je totiž nutné, aby tyto HLA antigeny byli co nejvíce shodné. Tělo má totiž tendenci se bránit proti všemu, co do něj nepatří a nemuselo by novou dřeň vůbec přijmout. Jeli neshoda menší, může dojít k jejich uchycení, avšak místo pomoci začnou pacientovi škodit. Po samotné transplantaci má pacient minimální obranyschopnost, proto musí být umístěn v izolaci. Naprosto sterilní prostředí je nutnost, neboť i sebemenší infekce by mohla mít smrtelné následky.